Panel diskusija na temu lečenja obolelih od Gošeove bolesti

Kakva je budućnost lečenja odraslih obolelih od Gošeove bolesti u Srbiji nakon 12 godina donacija?

Beograd, 21. oktobar 2014. godine-  "Petoro odraslih, obolelih od Gošeove bolesti, i dalje nema lečenje, iako postoji najava da će se ovaj problem rešiti. Dva pacijenta čak imaju odluku Republičke stručne komisije Ministarstva zdravlja iz 2013. godine kojom je njihovo lečenje opravdano lekom koji je jedini registrovan lek za ovu bolest u Srbiji, ali ova odluka i dalje nije zaživela u praksi.”-naglasila je na danas održanoj panel diskusiji Biljana Jovanović, predsednica Udruženja građana za pomoć u lečenju obolelih od Gošeove bolesti – UGOŠ i apelovala na nadležne u Ministarstvu zdravlja da požure sa sistemskim rešavanjem problema lečenja svih pacijenata, a ne samo dece.

Udruženje UGOŠ osnovano je 2002. godine, a u to vreme pacijenti u Srbiji nisu primali nikakvu terapiju, iako je lek već postojao. Prema rečima Biljane Jovanović, cilj udruženja je obezbediti lečenje i poboljšati položaj pacijenata, što u našim uslovima nije nimalo jednostavno. Procenjuje se da u Srbiji danas oko 40 osoba ima Gošeovu bolest, od kojih se samo deca, njih šestoro, leče iz sredstava Fonda za retke bolesti Republike Srbije, i to tek od 2012. godine, do kad je većina njih bila na ICAP programu donacija. Trenutno se četrnaestoro obolelih leči kroz kliničke studije, sedmoro iz donacije kompanije Genzyme i Sanofy Company,koja jedina na teritoriji Srbije ima registrovan lek za Gošeovu bolest, dok njih nekoliko ne prima nikakvo lečenje. 

Magistra farmacije Sonja Ermakora, predstavnica kompanije Genzyme (Dženzajm), objasnila je prirodu dosadašnjeg programa donacija: „Tokom godina pomogli smo više od 1.300 pacijenata u više od 70 zemalja. Spomenuti humanitarni program (ICAP) prisutan je preko 12 godina i u Republici Srbiji te je putem njega više od 40 pacijenta bilo uključeno u uspešno lečenje lekovima kompanije Genzyme, a vrednost doniranih lekova dosegla je 70 miliona dolara. Time je kompanija Genzyme definitivno dokazala svoju aktivnu ulogu dugogodišnjeg partnera institucija države Srbije i takav partnerski odnos želi da održava i ubuduće, ali očekuje da se i druga strana u taj odnos uključi aktivnije nego što je to bio slučaj do sada."- naglasila je Ermakora, dodajući: „Naši humanitarni programi, pa tako i ICAP, nisu namenjeni tome da budu trajno rešenje besplatnog snabdevanja pojedinim lekovima koji već imaju dozvole nacionalnih regulatornih tela za komercijalni promet. Očekujemo razumevanje od institucija države Srbije i stojimo na raspolaganju kako bismo izgradili nove, zajedničke modela lečenja i snabdevanja lekovima u Republici Srbiji za sve obolele od onih retkih bolesti za koje je kompanija Genzyme razvila efikasnu terapiju."

O Gošeovoj bolesti:

Gošeova bolest je redak i progresivan nasledni metabolički poremećaj, koji izaziva je nedovoljna aktivnost enzima glukocerebrozidaze. Najčešći simptomi Gošeove bolesti su zamor, bol u kostima, pojavljivanje modrica, uvećana jetra i slezina, dok se kod težih oblika pojavljuju i progresivni neurološki problemi kao što su teškoće sa pomeranjem očiju, gubitak koordinacije, problemi sa učenjem i konvulzije.